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30年追寻终将结果?TauRx Pharma 阿尔兹海默症新药或现曙光

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来源:生物谷 2016-03-25 09:53

对于生物医药公司来说,阿尔兹海默症药物的研究可以说是噩梦中的噩梦。多少年以来,众多重量级选手都在这一领域中铩羽而归。数据显示,从1998年 到2014年,共有124项相关临床研究最终宣告失败。不过,仍有不少企业仍然孜孜不倦地想要攻克这一领域。最近,来自新加坡的TauRx Pharmaceuticals Ltd公司透露其开发的药物LMTX或将有所斩获。公司预计将于今年七月份公布该药物治疗阿尔兹海默症的临床研究数据。

一直以来,关于阿尔兹海默症病因都有两种观点。一种是这种疾病是由β-淀粉样蛋白异常聚集引起的;另一种观点则认为tau蛋白才是导致这一疾病的元凶。而目前在研的相关药物大部分都以前者为靶点。此次TauRx公司实验的药物则是以tau蛋白作为靶点。

事实上,TauRx公司尽管名不经传,但是该公司已经在这一领域摸索了数十年之久。2015年上半年,公司在杂志上发表了5篇文献,描述了这种二代Tau蛋白聚集抑制剂的临床前研究和临床研究进展。目前,这一药物已经有三项临床研究在研。

此前,关于LMTX的中期临床研究数据已经证明这一药物存在一定疗效,然而这种疗效与用药剂量并没有相关性。例如患者每天服用138mg药物,持续 治疗24-50周后表现出积极的认知能力改善,但228mg剂量组患者却未能出现改善。研究人员认为这主要是药物吸收原因造成的。

公司创始人Claude Wischik于上世纪80年代就发现这一药物在体外能够解聚tau蛋白聚集体。随后他于2002年成立公司开始专门研发该药物。他表示,如果这一药物能 够成功上市,毫无疑问其价值将会数以十亿计。但是,他同时也指出,阿尔兹海默症的治疗必然需要多种药物的联合治疗,没有一种单一的药物能够真正可以攻克这 种疾病。

虽然阿尔兹海默症研究领域沉寂多年,但是近年来这一领域仍然涌现出了多个重量级的研究成果。例如礼来公司几天前刚刚宣布更改III期研究首要终点的新药solanezumab就是一种靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体药物。

而百健公司去年也公布了其治疗多发性硬化症药物aducanumab在阿尔兹海默症两项临床III期研究中所取得的重要进展。

关键词: 蛋白 阿尔兹海默症

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