阿尔茨海默氏症（AD）一直是新药研发的重灾区，据统计，该领域临床失败率高达99.6%。许多曾经极具潜力的药物最终都失败了，其中就包括辉瑞（Pfizer）和强生（JNJ）的单抗bapineuzumab及礼来（Eli Lilly）的单抗solanezumab。目前市面上仅有五种药物获批治疗阿尔兹海默症，但这些药物仅能延缓疾病发展，而无法有效治愈该疾病。这也意味着这一市场一直处于高度真空的状态。
上个月，百健（Biogen）公布了其实验性阿尔茨海默氏症（AD）药物BIIB037激动人心的早期数据。数据显示，在为期26周的治疗过程中，多个BIIB037剂量组均能够明显降低患者脑部的β-淀粉样蛋白，并改善患者的认知能力。当治疗时间延长至54周时，这一药物的治疗效果更为显著。这一结果引起了生物医药产业界的震动。
这一结果无疑使百健公司大受鼓舞，公司此前已经表示将跳过临床二期研究，直接将BIIB037推进到临床三期。而最近雄心勃勃的百健公司进一步公布了其关于BIIB037的研究计划。公司预计在2015年下半年开展两项为其18个月的临床三期研究，每个项目都将招募近1350名阿尔兹海默症患者。预计5月份时，FDA将会对百健公司的研究计划做出批准，百健公司将正式开始志愿者招募工作。
此次，百健公司关于BIIB037的临床一期研究不但让业界对阿尔兹海默症药物研发重燃希望，还给了另一个制药巨头罗氏公司从头再来的决心。罗氏公司此前曾表示，将重启公司旗下两种处于研发状态的阿尔兹海默症药物gantenerumab和crenezumab。而这两种药物也是靶向β-淀粉样蛋白的抗体药物。
不过，人类现在对于阿尔兹海默症疾病的了解仍然十分有限，β-淀粉样蛋白和阿尔兹海默症之间的关系也仅是众多致病机理假说中的一个。前不久来自梅奥诊所（Mayo Clinic）的一项最新研究，却给百健的突破性进展迎头泼了一盆冷水，该研究认为患者大脑中一种名为tau蛋白的物质积累才是阿尔兹海默症致病的最根本原因。
不过，百健公司既然已经决定在阿尔兹海默症领域做出一番事业，自然不可能将赌注全部压在BIIB037上。公司目前还在开发其他的阿尔兹海默症药物，其中就包括了靶向tau蛋白和BACE蛋白的药物。而这两者也被认为是导致阿尔兹海默症的疑似元凶。百健公司的研发主管Doug Williams则显得更加理性，他认为阿尔兹海默症的致病机理很复杂，使用不同通路的药物组合治疗或许是未来彻底解决阿尔兹海默症的重要手段。
